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IQWiG Vorbericht zu Neugeborenen-Screening

Was bringt eine Früherkennungsuntersuchung von Neugeborenen auf den schweren kombinierten Immundefekt (Severe combined Immunodeficiency, SCID) verbunden mit einer kurativen Therapie? Mit der Frage nach Nutzen und Schaden beschäftigt sich momentan das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), ein Vorbericht ist jetzt erschienen.

Demnach zeigt sich ein Anhaltspunkt für einen Nutzen, denn je früher die Untersuchung kombiniert mit einer Infektionsprophylaxe und einer Anschlussbehandlung in Form einer allogenen Knochenmark- oder Stammzelltransplantation durchgeführt wird, desto seltener treten schwere oder tödliche Infektionen bei den Kindern auf. Das teilt das Institut mit. Bis zum 26. August 2016 können interessierte Personen und Institutionen schriftliche Stellungnahmen zu dem Vorbericht abgeben.

Kinder mit SCID sind bereits im Säuglingsalter extrem infektionsanfällig und dürfen keine Lebendimpfungen (z.B. gegen Rotavirus) oder auch Transfusionen mit unbestrahlten Blutprodukten erhalten. Unbehandelt sterben die meisten Kleinkinder mit SCID innerhalb von ein bis zwei Jahren. Wie viele Kinder in Deutschland mit dem immundefekt geboren werden, ist nicht bekannt. Statistiken der gesetzlichen Krankenversicherung berichten für das Jahr 2013 von 21 Fällen bei unter einjährigen Kindern. Derzeit wird SCID mit einer allogenen Knochenmark- oder Stammzelltransplantation behandelt. Bereits vor Einleitung einer kurativen Therapie müssen die Neugeborenen durch präventive und unterstützende Maßnahmen stabilisiert werden. Fachleute gehen davon aus, dass eine möglichst frühe Erkennung und anschließende Behandlung die Chancen erhöht, Schäden und Todesfälle zu vermeiden, berichtet das IQWiG.

In Deutschland wird das sogenannte erweiterte Neugeborenen-Screening durchgeführt. Das Screening auf SCID ist dort noch nicht verankert. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat das IQWiG beauftragt, Nutzen und Schaden eines Screenings von Neugeborenen auf SCID in Kombination mit einer kurativen Therapie zu bewerten. Ziel ist es, die betroffenen Kinder bereits vor der ersten Infektion zu identifizieren und eine Therapie frühzeitig einzuleiten.

Hier geht es zum Vorbericht.

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